Una terapia genica innovativa ha ridato la vista a bambini nati ciechi a causa di una grave distrofia retinica legata alla carenza del gene AIPL1, che provoca la morte progressiva delle cellule retiniche. Utilizzando un virus innocuo per inserire il gene sano nel tessuto retinico, i ricercatori hanno ottenuto risultati straordinari: i bambini trattati hanno mostrato significativi miglioramenti nell’acuità visiva e nella funzione retinica, contrastando la degenerazione progressiva della retina.
Il trattamento, sviluppato da un team internazionale, è stato testato su quattro bambini e ha mostrato notevoli miglioramenti, come la capacità di riconoscere oggetti a distanza. L’approccio, basato su un virus adeno-associato che trasporta il gene sano, ha impedito la cecità totale negli occhi trattati, mentre quelli non trattati sono diventati completamente ciechi.
Sebbene ancora sperimentale, la terapia ha già suscitato grande speranza per i bambini affetti da questa rara malattia genetica, con l’aspettativa che diventi presto disponibile per più pazienti. Un passo fondamentale verso un futuro in cui la vista può essere restituita a chi ne è stato privato dalla nascita.
