Una versione evoluta della terapia CAR-T, una delle immunoterapie più avanzate contro il cancro, ha ottenuto risultati sorprendenti nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta di tipo T (LLA-T), una forma rara, aggressiva e finora considerata incurabile. La nuova terapia genica, chiamata BE-CAR7, è riuscita a guarire il 64 percento dei pazienti coinvolti nello studio di Fase 1. Undici persone, tra bambini e adulti, sono state sottoposte al trattamento: nove di loro hanno raggiunto una remissione molto profonda della malattia e sette risultano ancora oggi libere dalla leucemia, alcune a tre anni dalla somministrazione. Il Policlinico Sant’Orsola di Bologna ricorda che l’indicazione “acuta” definisce la rapidità con cui questa patologia può insorgere e peggiorare, spesso nell’arco di poche settimane.
Il trattamento è stato sviluppato da un team internazionale guidato dai ricercatori del Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust e dello University College London, in collaborazione con il King’s College Hospital di Londra. BE-CAR7 rappresenta un’evoluzione delle CAR-T tradizionali: i linfociti T, cellule cruciali del sistema immunitario, vengono prelevati, modificati geneticamente e reinfusi nel paziente con l’obiettivo di riconoscere e distruggere le cellule tumorali. In questo caso, le cellule T provengono da donatori sani e vengono sottoposte a un editing di base che non taglia il DNA, rendendole universali e prive di alcune proteine di superficie come CD7 e CD52. In seguito, attraverso un vettore virale, vengono equipaggiate con un recettore chimerico per l’antigene, in grado di identificare con precisione le cellule malate. Una volta infuse, queste cellule non vengono riconosciute come estranee dal sistema immunitario del paziente e non sono eliminate dai farmaci immunosoppressori, permettendo loro di eliminare in modo mirato le cellule leucemiche. Dopo circa quattro settimane, se la terapia ha funzionato, il paziente può essere sottoposto al trapianto di midollo osseo per ricostruire un nuovo sistema immunitario. È un percorso complesso e rischioso, soprattutto per l’elevata vulnerabilità alle infezioni, ma nei casi in cui le terapie convenzionali non hanno più effetto rappresenta un’opportunità preziosa.
La prima persona a ricevere BE-CAR7 è stata Alyssa Tapley, oggi sedicenne, che aveva ricevuto la diagnosi quando ne aveva solo tredici. Poiché la sua malattia non rispondeva alla chemioterapia e agli altri trattamenti, le fu proposta la nuova terapia sperimentale, che per lei si è rivelata estremamente efficace. Alyssa racconta oggi di essere tornata a una vita normale e di aver ripreso attività che per anni le erano state impossibili. Desidera diventare ricercatrice scientifica per contribuire un giorno a progetti capaci di aiutare altri pazienti come lei.
Secondo il coautore dello studio Rob Chiesa, circa il 20 percento dei bambini colpiti da LLA-T non risponde alle cure standard, e proprio per loro terapie innovative come BE-CAR7 possono rappresentare la differenza tra vita e morte. La dottoressa Deborah Yallop del King’s College di Londra ha definito i risultati “straordinari”, sottolineando la possibilità concreta di curare una leucemia che fino a oggi appariva senza speranze. Gli scienziati sperano ora di poter estendere questa terapia a un numero sempre maggiore di pazienti nelle fasi successive delle sperimentazioni cliniche.
I risultati dello studio, pubblicati sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine, confermano il potenziale rivoluzionario della terapia BE-CAR7 e aprono nuove prospettive nella cura delle leucemie T resistenti ai trattamenti tradizionali.
